Szanowny Pan
Adam Niedzielski
Minister Zdrowia
Szanowny Panie Ministrze
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to rzadka choroba genetyczna. W Polsce dotkniętych jest nią około 1000 dzieci. Ponad 600 z nich otrzymuje leczenie, a kilkadziesiąt kolejnych zostało zakwalifikowanych do programu lekowego. Choroba występuje z częstością 1:6000. W zdecydowanej większości przypadków objawy pojawiają się w wieku niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie, ale choroba może ujawnić się też u osób dorosłych. Nieleczone SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do lat dwóch. W ostatnim czasie bardzo głośno o historii 2-letniej Niny z Lublina, która zachorowała na tę chorobę. Szansą na ratunek dla niej jest terapia genowa, która nie jest refundowana i jest bardzo droga – kosztuje niemal 9 milionów złotych. Terapia może być przyjęta tylko do 13,5 kilograma wagi dziecka, gdyż po jej przekroczeniu będzie za późno i nie będzie szansy na uratowanie jej zdrowia.
Wyniki badań potwierdzają także wcześniejsze obserwacje, z których wynika, że nie ma nic ważniejszego, niż wdrożenie leczenia, zanim u pacjentów pojawią się pierwsze objawy choroby. Takie wczesne, przedobjawowe rozpoczęcie terapii daje dziecku szansę na to, że będzie się ono rozwijać prawie tak, jak jego zdrowy rówieśnik. Dlatego też cieszy informacja przekazana przez premiera, że od tego roku zwiększone zostanie finansowanie, które pozwoli na przesiewowe badania dzieci w kierunku SMA. Boli natomiast fakt, że dla dzieci takich jak Nina, nie ma wsparcia przy opłacaniu terapii genowej, która jest dla niej jedynym ratunkiem. Gdyby nie ludzie dobrej woli, którzy wpłacają pieniądze na zbiórkę internetową (zebrane zostało już ponad 1.700.000 zł), nie byłoby cienia szansy na uratowanie zdrowia dziecka. Dlatego apeluję do Pana Ministra o objęcie refundacją leków na SMA koniecznych do ratowania zdrowia i życia dzieci. Pozostawienie wartości takich jak zdrowie i życie małego dziecka poza zainteresowaniem polskiego państwa jest dramatycznie niezrozumiałe.
W związku z powyższym kieruję także do Pana Ministra pytania:
- Kiedy dokładnie zostaną wprowadzone przesiewowe badania noworodków w kierunku SMA i tym samym choroba ta dołączy do 29 innych chorób, na które w Polsce bada się wszystkie dzieci?
- Ile będzie kosztowało wdrożenie powszechnych badań przesiewowych?
- Dlaczego NFZ nie refunduje w części lub w całości terapii genowych, które bardzo często są jedyną drogą do uratowania dziecka, u którego stwierdzono SMA? Jaki byłby koszt refundacji leków dla wszystkich dzieci chorych na SMA w Polsce?
- Czy NFZ lub rząd planują pomoc dla rodziny 2-letniej Niny i innych dzieci, które potrzebują terapii genowej jak najszybciej, gdyż po osiągnięciu wagi 13,5kg, podanie wartego ok. 9 milionów złotych leku jest bezskuteczne?
Z poważaniem
Michał Krawczyk
Poseł na Sejm RP